14年前，馬女士因感到乏力、小腿出現淤青，到我院檢查后，發現她貧血、血小板減少，診斷為陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（這是一種造血干細胞基因突變導致血細胞結構缺陷的疾病，表現為間歇發作性睡眠后溶血，血栓形成，造血功能衰竭）。醫師根據馬女士當時的病情給予對癥治療，病情得到了好轉。

沒想到，3年前，馬女士再次出現乏力，并逐漸加重，口腔出現血泡，上胸部、小腿出現淤青，徹底失去了工作能力。再次到我院檢查，發現她極重度貧血（血紅蛋白測定只有正常人的15%）、血小板極度減少（只有正常人的10%）、白細胞減低（為正常人的一半），骨髓檢查結果提示造血功能衰竭。醫生告訴馬女士，只有進行異基因造血干細胞移植，才有可能獲得治愈機會。但由于經濟條件不好，馬女士沒有接受這個治療方案，只能依靠輸血制品維持生命。“當時我14年前，馬女士因感到乏力、小腿出現淤青到我院就診，檢查后，發現她貧血、血小板減少，診斷為陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（這是一種造血干細胞基因突變導致血細胞結構缺陷的疾病，表現為間歇發作性睡眠后溶血，血栓形成，造血功能衰竭）。醫師根據馬女士當時的病情給予對癥治療，病情得到了好轉，但仍然間斷有癥狀出現。

沒想到，3年前，馬女士再次出現乏力，并逐漸加重，口腔出現血泡，上胸部、小腿出現淤青，失去了工作能力。再次到我院檢查，發現她極重度貧血（血紅蛋白測定只有正常人的15%）、血小板極度減少（只有正常人的10%）、白細胞減低（為正常人的一半），骨髓檢查結果提示造血功能衰竭。醫生告訴馬女士，只有進行異基因造血干細胞移植，才有可能獲得治愈機會。但由于種種原因，馬女士沒有接受這個治療方案，只能依靠輸血制品維持生命。“當時我的生活狀態差到了極點，病痛不停地折磨著我，還讓我丟掉了工作，心情真的糟糕透了！”馬女士回憶起當時的情形，無奈地說。

2020年底，馬女士終于等來了好消息。得益于國家惠民政策，馬女士得到政府關心，為其籌措治療經費，醫院也積極配合，為其創造最好的治療條件。幸運的是，馬女士與其哥哥配型成功。治愈終于有了希望！

但是，馬女士在接受異基因造血干細胞移植之前，病程長達14年，身體狀況差，且多次輸血液制品，因此，移植后容易發生排斥反應。除此之外，為保證造血干細胞移植術成功，其體內的異常造血干細胞必須徹底清除，如移植方案強度過強，移植相關并發癥多且重，馬女士耐受不了移植術；如移植方案強度過弱，造血功能難以重建，達不到治愈的目標。于是，血液內科造血干細胞移植亞專業組團隊反復查閱國內、國外相關文獻，針對其發病特點、患者身體狀況進行了周密的分析，先后4次與國內造血干細胞移植領域知名專家共同研究移植方案，對每一種移植相關藥物及其劑量反復推敲。經過一個多月的探索、求證，最終，為其制定了個體化的移植方案。

日前，馬女士分別接受了其哥哥的骨髓、外周血造血干細胞。在移植團隊醫護人員的日夜守護和精心護理下，移植期間沒有出現嚴重感染及排異反應，過程非常順利。移植術后20天，經檢查證實其哥哥造血干細胞成功在其體內穩定植入，移植術獲得成功。如今，馬女士基本恢復正常生活，臉上洋溢著重生的喜悅。

馬女士的成功救治得益于柳州市人民醫院血液內科及臨床藥學、營養學、輸血專業、放射治療專業、臨床檢驗專業等多學科專家緊密配合，充分體現了我院血液內科造血干細胞移植團隊救治危重血液系統疾病的能力，他們用高尚的醫德、精湛的醫術為患者打造了生命直通車，重燃危重血液系統疾病患者的生命之光。